¿Acabas de ser diagnosticado con diabetes tipo 1?

 Acerca de los estudios clínicos

El estudio DIAGNODE-3 es lo que llamamos un «estudio clínico». Los estudios clínicos ayudan a los médicos e investigadores a averiguar si un fármaco en estudio resulta seguro y eficaz a la hora de 
tratar un determinado trastorno o grupo de pacientes.  

Los médicos que participan en los estudios clínicos denominan al medicamento que están investigando producto farmacéutico en investigación o simplemente medicamento en investigación. 
En el estudio DIAGNODE-3, el medicamento en investigación es Medicamento en investigación (rhGAD65) que, en adelante, se denominará el «fármaco del estudio».  

Todos los fármacos se deben someter a pruebas antes de que las personas los puedan usar y los médicos los receten a sus pacientes. En la mayoría de los estudios clínicos grandes y multicéntricos 
de un fármaco se nombran comisiones de supervisión de datos y seguridad, que son grupos especiales de médicos y personas expertos en la enfermedad objeto de estudio. Se encargan de supervisar el estudio para garantizar la seguridad de los participantes, así como la validez e integridad de los datos. 

ACERCA DEL ENSAYO DIAGNODE-3

El ensayo clínico DIAGNODE-3 tiene por objeto probar un fármaco experimental denominado Medicamento en investigación (rhGAD65) para comprobar si puede preservar la capacidad natural 
del cuerpo de producir insulina, impidiendo o ralentizando el ataque del sistema inmunitario a las células productoras de insulina (células beta) en el páncreas. Preservar la función de las células beta se asocia con un mejor control de la cantidad de glucosa sanguínea y un riesgo menor de bajadas del nivel de azúcar (hipoglucemia), cetoacidosis y complicaciones más adelante. La cetoacidosis es una 
afección que hace que la sangre se vuelva ácida debido a la acumulación tóxica que se produce cuando el cuerpo, por falta de insulina, empieza a quemar grasa como fuente de energía en vez de azúcar

El ensayo clínico está abierto a pacientes con diabetes tipo 1 recién diagnosticada, que sean portadores del haplotipo de antígeno leucocitario humano (HLA, por sus siglas en inglés) DR3-DQ2, el 
cual constituye un cierto tipo de riesgo genético para diabetes tipo 1. Se realizará una selección inicial entre los pacientes que quieran participar (muestra de sangre) para ver si son portadores de 
estos genes específicos y, por consiguiente, elegibles para participar en el ensayo. La razón por la que el ensayo solo está abierto a pacientes con un diagnóstico reciente (en los primeros 6 meses tras el 
diagnóstico) se debe a que el fármaco en investigación pretende impedir o ralentizar el ataque autoinmune a las células productoras de insulina. Por este motivo, se estima que dicho fármaco es 
más eficaz al principio de la enfermedad, cuando aún queda una cantidad considerable de células productoras de insulina por salvar. 

Los participantes iniciarán un tratamiento de dos meses asignado de manera aleatoria: a saber, un tratamiento activo o placebo (un tratamiento sin el ingrediente activo). Existe una probabilidad de 
dos sobre tres de recibir el tratamiento activo. El tratamiento se elegirá al azar y ni el participante en el estudio ni su médico sabrán qué tratamiento se ha recibido. Con ayuda de una ecografía, un especialista con experiencia inyectará 3 veces durante un periodo de dos meses el fármaco en estudio Medicamento en investigación o placebo en el ganglio linfático de la ingle. Podrá utilizarse una crema anestésica local. 

Al recibir la inyección en los ganglios linfáticos, se accede al sistema inmunitario de manera directa. Esto implica poder usar una dosis más baja, limitando los efectos secundarios, y obtener una 
respuesta más rápida en comparación con una inyección subcutánea. Los participantes inyectados en el ganglio linfático en anteriores estudios han comparado el dolor del procedimiento con extraer 
sangre del brazo o con ponerse una vacuna. Tras la tercera y última inyección, el estudio incluirá un periodo de seguimiento de 22 meses. Durante todo el periodo de estudio, el equipo responsable 
monitorizará de cerca la salud del participante. 

El fármaco en investigación Medicamento en investigación lleva 20 años estudiándose en 15 ensayos clínicos realizados en más de 1500 participantes. Según los estudios, el perfil de seguridad de 
Medicamento en investigación es favorable, es decir los participantes no han sufrido efectos secundarios graves.

¿Qué tendrá que hacer durante el estudio DIAGNODE-3? 

Durante este estudio:  

• Revisará sus antecedentes médicos y de medicamentos.  
• Se someterá a exploraciones físicas, que incluirán la medición de las constantes vitales, la estatura y el peso.  
• Se someterá a diversas evaluaciones, como las neurológicas que examinan los reflejos, la fuerza, la coordinación y el equilibrio, así como los estadios puberales de Tanner.  
• Se someterá a evaluaciones de posibles efectos secundarios o cambios importantes desde la última visita.  
• Proporcionará muestras de sangre y orina para diversos análisis.  
• Recibirá suplementación con vitamina D (solo si los análisis de sangre muestran una concentración de vitamina D baja).  
• Recibirá 3 inyecciones del fármaco del estudio o de placebo a intervalos durante 2 meses.  
• Se le hará una prueba de tolerancia a una comida mixta (prueba habitual en los estudios clínicos sobre la diabetes de tipo 1) en 4 de las visitas para evaluar cuánta insulina (por medio 
  de la concentración de péptido C) produce su organismo tras ingerir una comida líquida. Esta prueba dura 2 horas y para realizarla deben obtenerse 5 muestras de sangre.  
• Responderá a cuestionarios sobre su salud.  
• Anotará y revisará información en un diario electrónico.  
• Recibirá información e instrucciones sobre la dieta y el ejercicio necesarios para convivir con 
  la diabetes.  

En la Guía de las visitas del estudio encontrará más información sobre las evaluaciones y actividades del estudio. En esta guía se detalla lo que ocurre en cada visita.

DE LA DIABETES TIPO 1 

Si tienes diabetes tipo 1, tu páncreas no produce suficiente insulina. Esto se debe a una reacción errónea del sistema inmunitario que identifica como extrañas a las células productoras de insulina 
propias (células beta del páncreas) y empieza a atacarlas. Con el tiempo, la capacidad del organismo para producir insulina y regular el azúcar en la sangre se reduce hasta el punto de empezar a desarrollar síntomas. 

¿Por qué necesitamos insulina?

La insulina es una hormona producida por las células beta del páncreas para comunicar a otras células del cuerpo que hay glucosa sanguínea para convertir en energía. Cuando el organismo no 
produce suficiente insulina propia, se requiere un tratamiento con insulina exógena. Sin insulina, el azúcar se acumula en la sangre y las células del organismo deben utilizar energía de otras fuentes, por ejemplo grasa. Las cetonas se vuelven ácidas si las células queman mucha grasa. Un nivel de cetonas elevado es perjudicial para el cuerpo y puede dar pie a la cetoacidosis diabética (CAD), 
abreviada DKA en inglés, una afección con riesgo mortal. 

¿Cuáles son los síntomas de la diabetes tipo 1?  
Los síntomas pueden incluir:

• Tener mucha sed
• Orinar con frecuencia
• Sentir mucho cansancio
• Visión borrosa
• Aliento frutal
• Rápida pérdida de peso 

¿Cómo se trata hoy la diabetes tipo 1? 
Los diabéticos tipo 1 deben controlar con frecuencia su nivel de glucosa en la sangre y mantenerlo a raya administrando insulina, por lo general por medio de un lápiz o una bomba de insulina. La 
enfermedad requiere una vigilancia constante y concienciación por parte del paciente. Los recientes avances tecnológicos en el ámbito de la monitorización continua de la glucosa (MCG) y el desarrollo 
de lápices y bombas más inteligentes han aliviado enormemente la carga de los diabéticos tipo 1, pero no pueden sustituir a un páncreas sano. Con el paso del tiempo, se van destruyendo cada vez 
más células beta residuales existentes en el momento del diagnóstico dificultando el tratamiento de la enfermedad.  

Acerca de Diamyd Medical

Diamyd Medical desarrolla terapias de medicina de precisión para la prevención y el tratamiento de la diabetes autoinmune. 

Medicamento en investigación, su producto estrella en investigación, es una inmunoterapia modificadora de la enfermedad basada en antígenos específicos para preservar la producción endógena de insulina, que cuenta con la designación de medicamento huérfano en EE. UU. y ha recibido la designación de vía rápida de la FDA estadounidense. DIAGNODE-3, un ensayo confirmatorio de fase III, está reclutando activamente pacientes con diabetes tipo 1 de inicio reciente en ocho países europeos y en Estados Unidos.